準備做手術的小女孩。(圖片來源:廣州日報 蘇俊杰/攝)
地貧患兒接受移植手術,再也不用擔心找不到供體啦!昨日上午,記者從南方醫科大學南方醫院兒科召開的新聞發布會上獲悉,該院的研究團隊利用“半相合移植技術”,將跟患者有親緣關系的“半相合供者”的造血干細胞與無關供者的臍血進行“互補性移植”,徹底解決了地貧移植的供者問題,治愈率高達96%。這一技術同樣也適用于兒童白血病和再生障礙性貧血等疾病的治療。只要是跟患者有親緣關系的人,都可成為移植供者。
以前:3/4的患者找不到合適骨髓供者
南方醫科大學南方醫院兒科主任李春富介紹, 地中海貧血(簡稱地貧)多發于地中海沿岸,中東、中亞和東南亞等地區國家,我國以廣東、廣西和海南省發病率最高,其中重型β-地貧者須終生輸血維持生命。而長期大量輸血會使鐵負荷嚴重超載,因此,患者必須進行祛鐵治療。“按預期壽命40年計算,每個病人需要400萬元的花費,而且每個患者每年還需耗費16000毫升寶貴的血資源?!?/p>
“造血干細胞移植是目前唯一有效根治重型β-地貧的方法?!?李春富介紹,在地貧移植手術中,同胞移植和非親緣移植治愈率比較高。
在南方醫院,尤其是在2009年改良了移植技術之后,同胞移植和非親緣移植治愈率已達90%以上。
“在此之前,地貧患者的移植主要是同胞移植和非親緣移植手術?!?李春富介紹,而造血干細胞移植,均要求供者和受者的骨髓配對必須完全吻合,叫“全相合”,否則極易產生排異反應。然而,配對完全吻合的幾率,只有同卵雙生的雙胞胎才是100%,而沒有血緣關系人群,全相合的概率只有十萬分之一。
據統計,有3/4的地貧患者找不到合適骨髓供者。以南方醫院為例,截至上個月底,在該院兒科申請移植的注冊病人高達3171人,配對成功的只有715例。
應用:可用于兒童白血病和再障治療
“值得一提的是,這種‘互補性移植技術’也已應用在對兒童白血病和再生障礙性貧血等疾病的治療中,也已經獲得很好的療效。” 李春富介紹,將這一技術應用對兒童白血病的治療中,30例患者,治愈率為64.3%,總體生存率70%多。尤其是對于在移植前病情得到緩解的患者,治愈率達到了73%。
李春富介紹,利用這種互補性移植治療地貧和白血病的兩項成果,已分別被今年美國血液病協會年會確定為大會報告?!斑@就意味著這一移植技術已經達到國際領先水平。這使得所有地貧、兒童白血病以及再障等疾病患者,只要父母和其他親屬健在,都可以接受移植治療。”
“解決了供者的難題,就意味著符合移植條件的患者大幅增加。”李春富說,但這也意味著,患者的待床期將更長了。因為醫院的移植規模有限,很難及時為患者進行移植。
盡管南方醫院兒童移植中心目前已是全球規模最大的地貧移植中心,但每年也只能完成80例地貧移植手術。“按傳統的移植技術,目前配對成功的患者為715例,就算50%的病人到兄弟醫院做移植,在南方醫院兒科待床時間也長達4年多。”他說,如果利用新的技術,為要求移植的3171例患者做手術,患者的待床期就更長了。李春富呼吁,政府和社會共同創建一個更大規模的兒童移植中心。
如今:父母子女兄弟姐妹堂表親都可當供者
李春富介紹,為了解決移植供者問題,南方醫院兒科團隊從2010年開始研究“半相合(父母)供者移植技術”,經歷6年研究,創立了一個全新的移植概念:互補性移植(NF-CT-14-TM),即將跟患者有親緣關系的“半相合供者”的造血干細胞與無關供者的臍血序貫移植,中間使用藥物橋接,達到優勢互補和雙保險效果。
“我們這里雖然說的是父母,但其實凡是跟患者有血緣關系的親屬,都可以成為半相合供者?!崩畲焊唤忉?,按照遺傳規律,人類的遺傳基因一半來自父親,另一半來自母親,這就使得父母和孩子之間的染色體有一半是相吻合的。所謂“半相合”技術,在醫學上叫做“單倍型相合骨髓移植”,只要求供髓者、受髓者之間的白細胞抗原一半相同就可以了,其實,這就意味著凡是有親緣關系的父母、子女、兄弟姐妹,甚至堂表親之間的骨髓都可進行半相合移植。
而南方醫院兒科的“半相合(父母)供者移植技術”,將有親緣關系的“半相合供者”的造血干細胞與無關供者的臍血結合了起來,相當于雙次移植,“適者生存”,無論哪一種骨髓最后“勝利”,都可以成功?!岸遥瑹o關供者的臍血也無需完全配對,這就使得任何一個有親屬健在的患者,都不用再擔心供者的問題?!?/p>
李春富介紹,從2014年到現在,已有31例地貧患者接受了該方案移植,除1例外,30例病人移植成功,治愈率高達96%。而且,伴有極少的嚴重排異反應,是目前全球記錄的最好成績。(記者 黃蓉芳)