美國威斯康星麥迪遜大學官網(wǎng)16日發(fā)布公告稱，該校科學家利用誘導多能干細胞技術(shù)，首次在實驗室構(gòu)建出血液與大腦的屏障模型。發(fā)表在16日出版的《細胞·干細胞》雜志上的這一突破性研究，能幫助科學家認識艾倫—赫恩登—達得利綜合征（AHDS）、阿爾茨海默病和亨廷頓氏病等神經(jīng)性疾病的關(guān)鍵機理，并找到治愈它們的良方。

血液與大腦屏障是一把雙刃劍，這層由內(nèi)皮細胞組成的屏障，一方面能阻止血液中毒素和其他有害物質(zhì)入侵大腦；另一方面又能將治療大腦疾病的藥物和大腦正常發(fā)育所需的重要生物分子“拒之門外”，導致許多神經(jīng)性疾病無法治愈。盡管血液與大腦屏障如此重要，但科學家們至今無法構(gòu)建出用于研究這些疾病和相關(guān)療法的模型。

威斯康星麥迪遜大學化學和生物工程教授艾瑞克·舒斯塔帶領(lǐng)其團隊，利用AHDS患者的細胞培育出誘導多能干細胞，不僅重建了AHDS疾病，更首次在實驗室構(gòu)建出血液與大腦屏障模型。“如果我們一直停留在神經(jīng)細胞的研究階段，不進一步突破，我們就永遠不能識別AHDS等神經(jīng)性疾病的關(guān)鍵特征。”舒斯塔說。

AHDS是一種只影響男性的罕見精神運動性疾病。該病由一種能控制甲狀腺激素進入大腦的基因產(chǎn)生先天性缺陷引起，缺陷基因使轉(zhuǎn)運蛋白MCT8“失靈”，無法幫助甲狀腺激素穿過血液與大腦屏障。

由于胎兒的血液與大腦屏障在發(fā)育早期就能形成，因此，雖然能從母體獲得大量甲狀腺激素，但這些激素無法穿越屏障進入大腦，從而導致患者一出生就出現(xiàn)認知和語言障礙、肌肉萎縮及運動異常等嚴重癥狀。隨著年齡增長，患者不得不依靠輪椅生活。

舒斯塔團隊構(gòu)建的血液與大腦屏障模型，不僅能幫助科學家揭示AHDS的發(fā)病機理，開發(fā)出減輕AHDS癥狀的藥物，還可用于研究阿爾茨海默病和亨廷頓氏病等其他神經(jīng)性疾病。（記者 聶翠蓉）

美國科學家首次構(gòu)建出血液與大腦的屏障模型

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