美國食品與藥物管理局（FDA）30日通過官網(wǎng)宣布，美國第一個基因療法獲準(zhǔn)正式上市。這種CAR-T細(xì)胞療法被批準(zhǔn)授予諾華制藥以商品名Kymiah用于臨床，治療25歲以下青少年兒童復(fù)發(fā)性或難治性B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病（ALL）。

FDA在官網(wǎng)稱，這次批準(zhǔn)是一次歷史性行動，將為癌癥和其他致命性嚴(yán)重疾病開創(chuàng)全新療法。FDA局長斯科特·戈特利布表示：“我們正在進(jìn)入一個全新的醫(yī)療創(chuàng)新前沿：利用患者自身細(xì)胞攻克癌癥等致命性疾病。基因和細(xì)胞療法等新技術(shù)或?qū)獒t(yī)學(xué)領(lǐng)域帶來革命性變化，許多難治性疾病將迎來治愈拐點(diǎn)。”

CAR-T是涉及對患者T細(xì)胞進(jìn)行基因技術(shù)處理的個性化療法，利用每位患者自身T細(xì)胞對其進(jìn)行定制治療。患者T細(xì)胞被提取收集后冷凍保存，送往諾華公司的制造中心，在那里利用基因技術(shù)，向T細(xì)胞內(nèi)插入一種能編碼嵌入抗原受體（CAR）這種特定蛋白的新基因，之后這些插入新基因的T細(xì)胞由各個診療中心重新輸回患者體內(nèi)。由于CAR能與白血病細(xì)胞表面的特定抗原CD19結(jié)合，基因修飾后的T細(xì)胞能精準(zhǔn)地靶向白血病細(xì)胞并將其殺死。

2012年，一位名叫艾米麗的小女孩因化療后復(fù)發(fā)，成為第一個接受CAR-T治療的患者，5年來她依然健在，成為CAR-T療效的有力證據(jù)。在63例青少年兒童患者參與的CAR-T臨床試驗(yàn)中，83%的患者接受治療后3個月內(nèi)病情大大緩解；6個月后，89%的患者存活；而治療一年后，存活率為79%。

在美國，B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病是一種最常見的兒童癌癥，大約每年有3100名20歲以下患者被確診。患者此前只能選用化療和干細(xì)胞療法，但大多數(shù)患者無法治愈，而少數(shù)被宣布臨時治愈的病人，病情往往會再次復(fù)發(fā)。臨床試驗(yàn)效果驚人的CAR-T療法投入使用后，將為患者提供全新的治療選擇。（記者聶翠蓉）

美國首個基因療法獲準(zhǔn)上市 白血病等有望迎來治愈拐點(diǎn)

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