9月9日一早，生物醫藥公司工作的毛博士在朋友圈轉發消息《美國FDA叫停剛批準的癌癥治療技術CAR—T》，專業人士的推送引起記者的關注：當地時間8月30日由FDA（美國食品藥品監督管理局）剛剛獲批上市的CAR—T療法就要夭折了嗎？上網核查發現這一消息的轉載量不少，有媒體稱甚至引起了股市的動蕩。

細讀內容，記者發現，宣布叫停決定的是法國一家名為Cellectis的生物制藥公司。為什么剛批準上市的癌癥CAR—T療法屬于美國諾華公司，卻由一個法國公司宣布叫停呢？

帶著疑問記者聯系采訪了千人計劃專家、上海比昂生物醫藥科技有限公司創始人楊光華，重慶精準生物有限公司首席科學家、第三軍醫大學生物治療中心主任錢程，浙江大學教授黃河，對這一事件進行解讀。

批準的療法沒受影響，叫停的是法國公司的試驗

“完全是兩回事。”楊光華簡明扼要，“被叫停的是通用型CAR—T細胞療法（UCAR—T）的1期臨床試驗，獲批的是經過多期臨床驗證了安全可靠性、作為醫療手段的個體化療法。”

也就是說，8月30日被FDA批準的CAR—T療法沒有受到任何影響，仍在上市，而被FDA叫停的是今年2月被FDA批準進入臨床試驗的UCAR—T。

兩者雖同屬CAR—T療法，但并不相同。前者利用患者自己的T細胞，通過基因修飾，把T細胞“武裝”起來，再輸回體內，“精確制導”地與癌癥戰斗。而被叫停的UCAR—T療法試圖尋找一種通用的T細胞，被不同的身體接受，達到治療效果。

“兩種技術路徑起步時間不同，沒有誰更安全的問題，只是目前為止研究的成熟度不同。”黃河表示，CAR—T此前也出現過臨床副作用致命而停掉的路徑，但其他路徑并行推進，最終走向成熟，有了獲批的產品。UCAR—T走向成熟也需要這樣一個過程。

上市療法治療病人100多例，療效不錯

“FDA批準CAR—T細胞療法上市是一個嚴格、復雜的流程，可分為3個階段。”楊光華解釋，首先要提供藥效、安評等證明材料，申請進入臨床試驗；FDA批準進入臨床試驗后，才能進行病人試驗，調整用藥劑量或治療方案等；多期臨床證明安全有效后，批準上市。

資料顯示，上市的美國諾華公司CAR—T療法，商品名為Kymriah，用于治療25歲以下急性淋巴細胞白血病的復發性或難治性患者。

“諾華公司獲批前向FDA提交了近70例病人的臨床情況，證明該療法使得癌癥病人情況發生了好轉。”錢程說，“目前一百多例病人在接受治療，療效都不錯。”

叫停不是終結，FDA將調查原因

“法國Cellectis公司的UCAR—T療法的前幾例病人都是有效果的。”錢程說，“叫停是因為出現了一例死亡病例。”

Cellectis公司公布資料顯示，死亡病例為78歲的罹患“母細胞性漿細胞樣樹突狀細胞腫瘤”的男性，在注射了一種藥劑8天后死亡。

“導致病人死亡，叫停臨床試驗是一項常規制度。”楊光華表示，其間FDA會對死亡原因展開調查。

“叫停之后，在兩個情況下試驗還會重新開啟。”錢程解釋，“一個是，調查發現死亡與療法無關；另一情況是，新技術引起的死亡，醫藥公司明確了原因，并提出了有針對性的、安全有效的改進措施，經FDA審評后，就會開啟。”

2016年，美國JUNO公司也一度因病例死亡被叫停。“一個星期內獲批恢復了臨床試驗，”錢程說，“這個時間取決于醫藥公司能不能把問題講清楚，把對策調整好。”

我國是什么情況？

“目前在臨床試驗上已經證明細胞免疫療法有很好的臨床應用前景。”黃河說，國際上，美國處于領先，FDA作為監管部門對于這類創新性技術，有快速審批通道。

“在我國，也有很多公司在做，但對于國內生物醫藥企業來說，上市的‘大門’還沒有明確。”黃河說，目前對細胞療法的國內監管和審批程序并沒有明確路徑。

據國家衛計委此前的政策，CAR—T屬于細胞治療3類技術，企業進行該類技術的臨床試驗不由CFDA審批，而是需要臨床有資質的醫院通過倫理委員會批準，“但上市許可這一步怎么走還沒有規章制度。”黃河說，“我們呼吁政府部門盡快完善政策和監管制度，推動成熟的細胞療法上市。”

記者將獲得信息反饋給文章開頭的毛博士，他回復說：“我確實沒仔細看就轉了，我先刪了。”（記者 張佳星）

FDA叫停剛批準的癌癥細胞療法？沒有的事！

圖文簡介