新華社華盛頓1月11日電 美國研究人員11日在美國《科學(xué)－轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)》雜志上報(bào)告說，他們?cè)诶眯滦突蚓庉嫻ぞ咧委熀币娒庖呷毕菪约膊÷匀庋磕[病方面又向前邁出重要一步，這也讓一些由基因變異引起的罕見血液病見到了治愈希望。

慢性肉芽腫病是一種治療選擇有限的遺傳性疾病，由CYBB基因變異引起，它會(huì)造成NOX2蛋白缺陷，使患者體內(nèi)的白細(xì)胞無法正常殺死病菌，因此患者容易受到病菌感染，常常需要長期的抗生素治療。干細(xì)胞移植為慢性肉芽腫病提供了一種可能的療法，但該方法具有毒性風(fēng)險(xiǎn)，并可能引起致命并發(fā)癥。

美國國家衛(wèi)生研究院的研究人員利用有“基因剪刀”之稱的CRISPR基因編輯工具，修復(fù)了慢性肉芽腫病患者血液干細(xì)胞中的CYBB基因變異，并確認(rèn)它們能分化為具有抗菌能力的白細(xì)胞。研究人員將修復(fù)后的血液干細(xì)胞植入患病實(shí)驗(yàn)鼠體內(nèi)，發(fā)現(xiàn)這些干細(xì)胞能分化為白細(xì)胞，工作時(shí)間長達(dá)5個(gè)月，且沒有副作用跡象。

研究人員說，這項(xiàng)研究表明，基因編輯方法可以修復(fù)血液干細(xì)胞中的細(xì)微致病變異。除慢性肉芽腫病外，這種方式也可應(yīng)用于治療由單個(gè)基因變異引起的其他血液病，如鐮狀細(xì)胞貧血。（記者 林小春）