新華社東京１１月６日電（記者華義）日本的一項最新研究首次使用脊髓小腦變性癥患者的皮膚細胞等制成誘導多功能干細胞（ｉＰＳ細胞），并使之分化成這種疾病中起關鍵作用的神經細胞，再現了這種小腦疾病的成因。研究人員說，這有助于開發相關治療藥物。

脊髓小腦變性癥是一種罕見的小腦功能障礙疾病，由于小腦和腦干的神經細胞變性、脫落和減少，導致運動失調、動作遲緩以及語言障礙等問題，患者還可能徹底癱瘓。日本約有３萬名脊髓小腦變性癥患者，其中約三分之一的患者為家族遺傳。這種疾病的深層發病機制目前尚不清楚，也沒有有效的治療方法。

來自日本理化學研究所和京都大學的研究人員用遺傳性脊髓小腦變性癥患者的皮膚細胞和血液細胞培育出ｉＰＳ細胞，再使之分化成一種在小腦皮質中承擔處理信息功能、名為“浦肯野氏細胞”的神經細胞。在脊髓小腦變性癥患者中，這種神經細胞出現特異性神經退行性改變。研究人員在特殊的培養液中再現了人工培養出的“浦肯野氏細胞”發生神經退行性改變的過程，并發現一些藥物能夠抑制這種變化。

研究小組表示，期待能在這一發現的基礎上開發出治療脊髓小腦變性癥的新藥。

ｉＰＳ細胞是體細胞經過誘導因子處理后轉化而成的干細胞，具有發育成多種組織細胞的可能。ｉＰＳ細胞功能接近胚胎干細胞，卻可以繞開有關胚胎干細胞的倫理爭議。英國科學家約翰·格登和日本科學家山中伸彌因ｉＰＳ細胞領域的貢獻分享了２０１２年諾貝爾生理學或醫學獎。

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日研究用ｉＰＳ細胞再現小腦疾病成因

圖文簡介

日本的一項最新研究首次使用脊髓小腦變性癥患者的皮膚細胞等制成誘導多功能干細胞（ｉＰＳ細胞），并使之分化成這種疾病中起關鍵作用的神經細胞，再現了這種小腦疾病的成因。