新華網(wǎng)北京4月24日電 前日，由未來論壇主辦的理解未來第二十六期“基因編輯——改寫生命的藍(lán)圖”主題講座在京舉行。

近年來，基因編輯技術(shù)的發(fā)展可謂突飛猛進(jìn)。中國科學(xué)院動物研究所基因工程技術(shù)研究組組長王皓毅博士提出，基因編輯是指通過對目標(biāo)基因或基因組位點(diǎn)進(jìn)行“編輯”，以實(shí)現(xiàn)對特定DNA片段的敲除、修改、或定點(diǎn)整合新的DNA片段的一種技術(shù)。“如果把細(xì)胞比喻成可以拼插組合的積木塊，基因編輯就是通過修改圖紙，讓生命呈現(xiàn)出不同性狀。”王皓毅表示，人體就像一個(gè)巨大的積木模型，由三十到六十萬億個(gè)“積木塊”，也就是細(xì)胞組成，這些細(xì)胞之所以能有序組成機(jī)體，取決于細(xì)胞體內(nèi)的染色體，染色體上記錄遺傳信息的就是DNA，一種雙螺旋結(jié)構(gòu)的生物大分子。

“DNA承載的基因信息決定了氨基酸鏈上有哪些氨基酸以及它們的組合順序。氨基酸鏈折疊后形成蛋白質(zhì)，而蛋白質(zhì)的組成在很大程度上決定了細(xì)胞呈現(xiàn)的樣子，進(jìn)而決定了每個(gè)人是什么樣子。”王皓毅介紹，基因編輯的工具是“分子剪刀”。目前的基因編輯技術(shù)代表有：“ZFN和TALEN”，即由蛋白識別DNA序列，然后在靶位點(diǎn)直接切割。還有“CRISPR-Cas9”,即由Cas9蛋白帶著RNA，由RNA去識別位點(diǎn)，然后Cas9進(jìn)行DNA的切割。當(dāng)DNA被切斷之后，再通過不同的修復(fù)機(jī)制去修正DNA。

王皓毅認(rèn)為，基因編輯技術(shù)有著廣泛的應(yīng)用前景，目前基因編輯技術(shù)主要用于生物學(xué)研究、生物技術(shù)開發(fā)和疾病治療。生物學(xué)研究主要是幫助人類去理解基因功能，以及建立疾病模型；生物技術(shù)則有非常廣泛的現(xiàn)實(shí)應(yīng)用，比如通過編輯基因來進(jìn)行植物、動物育種，提高農(nóng)業(yè)生產(chǎn)效率；通過高通量的基因篩選，在研發(fā)藥物時(shí)，尋找潛在藥物靶點(diǎn)，通過阻斷相關(guān)蛋白治療疾病。王皓毅表示，一些人類已經(jīng)明確知道由某個(gè)基因突變在特定細(xì)胞類型中導(dǎo)致的疾病，未來有望通過基因編輯技術(shù)把對應(yīng)的缺陷基因修改成正確的基因。王皓毅強(qiáng)調(diào)，“應(yīng)積極推動基因編輯技術(shù)在體細(xì)胞的醫(yī)療應(yīng)用研究，而在臨床應(yīng)用方面尤其是涉及人類胚胎方面則更需持謹(jǐn)慎的態(tài)度，能力越大、責(zé)任越大。”

隨后，北京大學(xué)生命科學(xué)學(xué)院研究員魏文勝、中國科學(xué)院動物研究所研究員李偉、中國科學(xué)院生物物理研究所研究員王曉群與王皓毅就基因編輯技術(shù)的應(yīng)用及未來前景等展開了精彩討論。

李偉認(rèn)為，疾病治療和進(jìn)一步理解基因編碼和性狀關(guān)系將是基因編輯技術(shù)應(yīng)用的熱點(diǎn)。人類大概有七千多種遺傳病都是由基因突變產(chǎn)生的，針對罕見病的治療，如果把突變的基因修復(fù)正常就有可能治愈疾病。“人類很多性狀理論上可以通過基因編輯產(chǎn)生新的性狀，我覺得十年或者二十年之后，我們也許能夠?qū)θ祟惖男誀睿缒w色、智商或者壽命等進(jìn)行改變，這可能是大家關(guān)注的熱點(diǎn)。”

魏文勝表示，希望公眾對基因編輯技術(shù)保持興趣的同時(shí)更要保持耐心。他認(rèn)為，任何一項(xiàng)技術(shù)的產(chǎn)生和應(yīng)用，都需要一個(gè)發(fā)展的過程。“很多顛覆性技術(shù)或新技術(shù)產(chǎn)生以后，大家對開始的成功表現(xiàn)了過分的歡欣鼓舞，其實(shí)初期它一定是不成熟的，所以公眾要保持審慎的態(tài)度。”

王曉群提出，目前我們還不能實(shí)現(xiàn)全身的基因校正，但也許可以實(shí)現(xiàn)少數(shù)特定的靶向細(xì)胞的基因校正。“有少數(shù)自閉癥患者是因?yàn)閱位蚩刂苹蚧虿槐磉_(dá)、基因缺失、基因點(diǎn)突變等原因造成，如果只是大腦或認(rèn)知功能上的缺陷導(dǎo)致社交行為異常，我們找到腦區(qū)對應(yīng)的細(xì)胞進(jìn)行精準(zhǔn)的靶向，把細(xì)胞里的突變基因糾正，也許就能幫助其社交行為恢復(fù)或接近正常。”

 

“基因編輯——改寫生命的藍(lán)圖”主題講座在京舉行

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前日，由未來論壇主辦的理解未來第二十六期“基因編輯——改寫生命的藍(lán)圖”主題講座在京舉行。