美國研究人員12日說，他們使用CRISPR-Cas9基因編輯技術，在體外成功修復鐮狀細胞貧血患者干細胞中的致病突變基因，為治療這種血液疾病邁出關鍵一步。

這項研究發表在新一期美國《科學轉化醫學》雜志上。由美國加利福尼亞大學伯克利分校與舊金山分校以及猶他大學研究人員組成的研究小組說，他們只是修復了患者的一部分干細胞，使其可以產生健康的血紅蛋白，但相信這足以幫助鐮狀細胞貧血患者改善病情。

小鼠實驗顯示，這些編輯過的干細胞注入小鼠體內后可存活至少4個月，這說明該治療方式具有可行性。

研究人員說，這是“一個重要進展”，因為這是首次表明修復一部分干細胞可能足以對鐮狀細胞貧血患者產生臨床效果。“在應用于臨床前還有大量工作要做，但我們希望它為開發治療鐮狀細胞貧血新型療法鋪平道路”。

研究人員希望在5年內開展相關早期人體臨床試驗。

脫氧核糖核酸（DNA）是重要的遺傳物質，呈螺旋互繞的雙鏈結構。在DNA鏈條上，一個具有某種功能的片段就是基因。近些年來，科學家發明了一些新技術，可以斷開DNA鏈條，對其進行改動，然后重新連上。這樣可以像人們寫作時編輯文字那樣控制基因，相關技術因此被稱為“基因編輯技術”。CRISPR-Cas9是目前全球最流行的基因編輯技術。

鐮狀細胞貧血是一種較常見的遺傳性血液疾病，由血液中的一種基因變異引起，導致攜帶氧氣的血紅蛋白黏附在一起，使紅細胞由正常情況下的圓形變為鐮刀狀。這些畸形細胞會堵塞血管，造成貧血、疼痛、器官衰竭甚至過早死亡。

 

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基因編輯為治療鐮狀細胞貧血帶來希望

圖文簡介

美研究人員使用CRISPR-Cas9基因編輯技術在體外成功修復鐮狀細胞貧血患者干細胞中的致病突變基因。