1990年9月14日，在位于美國馬里蘭州貝塞斯達市衛生研究所的醫療中心，美國醫學家W·F·安德森等人將修改了基因的白細胞注入到一個4歲小女孩的靜脈，盡管整個過程只用了28分鐘，卻標志著首例“基因療法”在人體治療方面的重要突破。

基因療法，就是利用健康的基因來填補或替代基因疾病中某些缺失或病變的基因，目前的基因療法是先從患者身上取出一些細胞，然后利用對人體 無害的逆轉錄病毒當載體，把正常的基因嫁接到病毒上，再用這些病毒去感染取出的人體細胞，讓它們把正常基因插進細胞的染色體中，使人體細胞就可以“獲得” 正常的基因，以取代原有的異常基因。

這名4歲的小女孩由于患有一種被稱為“重癥聯合免疫缺陷病”（SCID）的先天性疾病，自身不能產生腺苷脫氨酶，對疾病的抵抗能力受到極大的削弱，極易因 感染而致命。她一出生就不得不與世隔絕，被安置在一個內部空氣被高度凈化的隔離罩內，只能靠輸液來維持生命。

科學家們將含有這名小女孩自己的白血球的溶液輸入她左臂的一條靜脈血管中，這種白血球都已經過改造，有缺陷的基因已經被健康的基因所替代。以后的10個月，她又接受了7次這樣的治療和接受酶治療。基因療法后所作的實驗表明，這個小女孩已能產生相當數量的腺苷脫氨酶，自身免疫力得到了很大程度的改善。她終于能像一個正常的孩子一樣生活了，后來她進入普通小學上學。

目前，還沒有發現此類療法有什么副作用，它被看做是人類醫療史上繼大規模公共衛生措施、外科麻醉、抗生素及疫苗應用之后的又一次醫療革命，被美聯社選為1991年10項最大科學成就之一。

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1990年9月14日，第一例基因治療被實施

圖文簡介

美國醫學家將修改了基因的白細胞注入到一個4歲小女孩的靜脈，標志著首例“基因療法”在人體治療方面的重要突破。