在心血管疾病防治領(lǐng)域，高血脂作為動(dòng)脈粥樣硬化的核心誘因之一，長(zhǎng)期依賴每日服藥或頻繁注射的傳統(tǒng)治療模式。然而，隨著2025年超長(zhǎng)效降血脂藥的研發(fā)與臨床應(yīng)用，這一困境正被打破。中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院阜外醫(yī)院心臟重癥主任醫(yī)師劉紅指出，此類藥物通過技術(shù)創(chuàng)新，為患者提供了更高效、便捷的治療選擇，推動(dòng)心腦血管疾病防治邁入新階段。

用藥頻率大幅降低：從“每日服藥”到“一年兩次”

傳統(tǒng)他汀類藥物需每日服用，而PCSK9抑制劑等新型注射劑雖療效顯著，仍需每2-4周注射一次。超長(zhǎng)效藥物的最大突破在于其作用周期：

基因編輯療法（如CRISPR技術(shù)）通過精準(zhǔn)修改PCSK9等靶點(diǎn)基因，可能實(shí)現(xiàn)“一次治療、長(zhǎng)期獲益”，甚至達(dá)到功能性治愈。

RNA靶向療法與超長(zhǎng)效單抗（如新型PCSK9抑制劑）可將用藥頻率降至每年1-2次，顯著提升患者依從性。

中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院阜外醫(yī)院心臟重癥主任醫(yī)師劉紅強(qiáng)調(diào)，用藥頻率的降低不僅減少了患者日常負(fù)擔(dān)，更避免了因漏服、中斷治療導(dǎo)致的療效波動(dòng)，對(duì)長(zhǎng)期血脂管理意義重大。

療效突破：從“控制指標(biāo)”到“源頭干預(yù)”

超長(zhǎng)效藥物通過多維度機(jī)制實(shí)現(xiàn)更持久的血脂調(diào)控：

1. 強(qiáng)效降脂：臨床數(shù)據(jù)顯示，部分PCSK9單抗可將低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）降低60%-70%，且療效可持續(xù)數(shù)周至數(shù)月。

2. 多靶點(diǎn)干預(yù)：除LDL-C外，部分藥物還可同步降低脂蛋白(a)[Lp(a)]、載脂蛋白B等致動(dòng)脈硬化因子，全面改善血脂譜。

3. 基因編輯潛力：CRISPR技術(shù)通過永久性修飾膽固醇代謝相關(guān)基因，動(dòng)物實(shí)驗(yàn)中已實(shí)現(xiàn)LDL-C的長(zhǎng)期穩(wěn)定控制，為根治高血脂提供可能。

挑戰(zhàn)與平衡：安全性與可及性待優(yōu)化

盡管前景廣闊，超長(zhǎng)效藥物仍需克服兩大核心問題：

1. 安全性驗(yàn)證：基因編輯的潛在脫靶效應(yīng)及長(zhǎng)期影響仍需更多臨床數(shù)據(jù)支持。

2. 成本限制：基因療法單次治療費(fèi)用或超百萬美元，RNA療法的年治療成本也遠(yuǎn)高于傳統(tǒng)藥物，短期內(nèi)難以普及。

對(duì)此，劉紅呼吁加強(qiáng)國(guó)際合作，推動(dòng)生產(chǎn)工藝優(yōu)化與醫(yī)保政策覆蓋，讓創(chuàng)新療法惠及更多患者。

口服藥物與基因療法或成主流

據(jù)預(yù)測(cè)，2025-2030年，超長(zhǎng)效藥物將逐步替代傳統(tǒng)注射劑。其中：

口服PCSK9抑制劑：突破注射劑型的局限，提升患者接受度，目前多款藥物已進(jìn)入Ⅲ期臨床試驗(yàn)。

CRISPR療法：若安全性進(jìn)一步驗(yàn)證，有望成為首個(gè)“一勞永逸”的降脂方案。

超長(zhǎng)效降血脂藥的問世，標(biāo)志著血脂管理從“被動(dòng)控制”轉(zhuǎn)向“主動(dòng)干預(yù)”。盡管挑戰(zhàn)猶存，其便捷性、強(qiáng)效性與根治潛力已為心血管疾病防治注入新動(dòng)能。未來，隨著技術(shù)迭代與政策支持，這一領(lǐng)域或?qū)⒊蔀槿蜥t(yī)療創(chuàng)新的標(biāo)桿。

來源: 推醫(yī)匯