2024年12月18日，由中國工程院院刊《Engineering》評選的 “2024全球十大工程成就”在京發布，嵌合抗原受體T細胞免疫療法（以下簡稱CAR-T細胞療法）位列其中。

“全球十大工程成就”主要指近5年已經完成且實踐驗證有效并產生全球性影響的工程科技重大創新成果，既包括重大工程項目或關鍵技術裝備，也涵蓋工程科技關鍵原始創新與突破。

CAR-T細胞療法作為當下癌癥免疫治療領域中最前沿的技術之一，開創了治療癌癥和其他嚴重疾病的新方法，標志著細胞治療時代的到來。

CAR-T細胞療法的精妙之處在于利用人體自身的免疫T細胞作為媒介。T細胞是適應性免疫系統的關鍵組成部分，負責識別并清除感染細胞和癌細胞。它能夠直接殺死被病毒感染的細胞或惡性轉化的腫瘤細胞，是機體抵抗癌癥的第一道防線。改造后的T細胞針對特定腫瘤抗原有強大的殺傷力。

CAR-T細胞療法的設計思路是：首先將患者T細胞提取出來，通過基因工程技術，在T細胞膜上插入一個人工設計的蛋白，朝向細胞外的一側可以直接結合特定腫瘤表面蛋白的受體，朝向細胞內的一側能夠激活T細胞起到殺傷作用。之后在體外進行大量增殖。最后將基因改造后的T細胞重新輸回患者體內，從而達到精確識別并殺傷腫瘤細胞的作用。

2012年，科學家首次應用CAR-T細胞療法徹底治愈了一例急性淋巴細胞白血病兒童患者，開創了CAR-T細胞療法在治療血液癌癥方面的先河。此后，CAR-T細胞療法在攻克血液癌癥方面發揮了巨大作用。

隨著研究的逐漸深入，CAR-T細胞療法不再局限于血液腫瘤的治療，其在晚期實體瘤治療方面也成為研究的熱點。

2024年4月24日，由美國德克薩斯兒童醫院和貝勒醫學院的研究團隊領銜開展的一項研究成果重磅發表于國際知名期刊《Nature Cancer》。這篇論文對一種新型CAR-T療法的一期臨床實驗進行了介紹，實驗數據與臨床觀察結果表明，CAR-T細胞療法在實體瘤治療方面展現出了令人鼓舞的安全性與有效性，這為CAR-T細胞療法治療實體瘤帶來了希望。

2024年2月和7月，來自德國和中國的科學家分別在國際知名學術期刊《NEJM》和《Cell》上發文，報告了使用CAR-T細胞療法可有效緩解嚴重自身免疫疾病的癥狀。其中，我國科學家首次研發出新一代異體通用型CAR-T療法，成功治愈了2種自身免疫疾病。這是世界上首次使用健康供體T細胞改造的CAR-T細胞療法成功治療免疫病患者的案例，也成為大規模生產CAR-T細胞治療自身免疫病邁出的關鍵第一步。同時，這項研究也為應用CAR-T療法治療其他難治性自身免疫疾病提供了借鑒。

CAR-T細胞療法作為癌癥免疫治療領域的一項重大突破，不僅為白血病的治療提供了具有變革性意義的重要價值，同時也為實體瘤、自身免疫疾病等諸多重大疾病治療帶來了前所未有的希望。隨著全球科學家對CAR-T細胞療法的探索持續深入，技術手段不斷迭代升級，相信在不久的將來，CAR-T細胞療法會在更多疾病治療上發揮重要作用。并且，隨著大規模生產技術的逐步攻克與完善，CAR-T細胞療法的治療成本有望大幅降低，為更多的癌癥患者帶來新的希望和曙光。

來源: Engineering前沿