每年的5月10日為“世界狼瘡日”（World Lupus Day）

紅斑狼瘡最具特征的表現，是跨越鼻梁和雙側面頰的蝴蝶形紅斑，而“狼瘡”的名字是因為曾經人們認為該病面部的蝶形紅斑像是被狼咬傷所致，故名“紅斑狼瘡”。

當紅斑狼瘡病變局限于皮膚時，稱為皮膚型紅斑狼瘡；當病變累及全身多個臟器時，稱為系統性紅斑狼瘡(systemic lupus erythematosus, SLE)。兒童期起病的SLE我們稱為cSLE(childhood-onset SLE）。

當前，cSLE和高血壓、糖尿病這些慢性病一樣，還不能完全治愈，但是在醫生和患者的共同努力下，可以實現疾病的控制和緩解，部分cSLE患兒可以完全停藥。大部分患兒在病情控制后可以正常的學習、工作和生活。

我們已經知道，SLE是一種累及身體多系統臟器的疾病，因此SLE的治療策略需要充分評估疾病對孩子身體的影響程度，依據規范化診療方案，在與患兒和家長充分溝通的基礎上，綜合考慮家庭因素、孩子學業等社會因素后制定出個性化的治療方案，力爭做到最大程度地延緩疾病進展。因此，建議SLE患兒盡早接受兒童風濕免疫專科醫生的治療。

而作為家長最關心的是

孩子能治好嗎？

能停藥嗎？

激素吃多久？

其實這就是SLE的治療目標——盡可能降低糖皮質激素用量，有效維持臨床緩解或低疾病活動度，預防器官損害加劇和疾病復發。SLE的治療藥物多數都有副作用，簡單說，我們的目標就是控制疾病的前提下盡可能減少藥物副作用。所以醫生努力踐行“最少傷害、最佳療效”的原則，不僅做好藥物治療的規劃，同時盡可能減少對患兒學業和生活的影響，改善患兒的生活質量。

目前應用于cSLE的藥物種類非常多，包括糖皮質激素、羥氯喹、環磷酰胺、霉酚酸酯、甲氨蝶呤、環孢素、他克莫司等，同時，生物制劑如利妥昔單抗和貝利木單抗也被證實療效是不錯的。

這么多藥，到底該怎么選擇呢？

具體治療方案的制定需經驗豐富的兒童風濕免疫科醫生根據患兒病情進行詳細評估后的結果最終制定。下面首先為大家介紹幾種常用的藥物。

（1）糖皮質激素

糖皮質激素是治療SLE的基礎用藥，也就是我們常說的激素，可以靜點、口服，醫生會根據孩子的病情嚴重程度和體重決定用藥的途徑和用量。然而，藥物是一把雙刃劍，使用激素會帶來多種副作用，他們暗中窺視、躁動不安，在長期應用以后便會出現體重增加、血壓升高、動脈硬化、血糖波動，白內障、骨質疏松、情緒抑郁……均可能接踵而至。 但成佛還是成魔，取決于握劍的人。患者在享受激素帶來的福利時，也要重新審視一下這段關系。

只有面對問題，才能解決問題。

所謂正確面對，就是尊重事實、保持平衡。醫生會在全面考量的基礎上，制定綜合治療方案，選擇在合適的劑量下、適當的療程，是使用糖皮質激素的生存之道。這就如同一位精明的主廚掌握著烹飪什么菜需要給予多少火候，聰明的醫生已經逐漸對患兒治療方案所采取的“火候”穩超勝卷。而今大多數激素的副作用，在醫生嫻熟技術的指導下也是可防可治的。

藥物療效和副作用有沒有辦法提前預知呢？

通過藥物基因組或許可以提前了解到一些關鍵信息。臨床中常常發現，兩個患兒的診斷相同，一般狀況相同，應用同一藥物治療，用法用量也相同，但療效卻相差甚遠！引起這樣的差別，原因之一就是藥物基因性的差別。比如，目前已知的，ABCB1基因與不良反應發生率相關，TT基因型和T等位基因的患兒可能需要其他治療方案。面對糖皮質激素，作為家長應該了解：

1、它具有強烈的免疫抑制效能和抗炎作用，因此作用廣泛而復雜，且隨劑量的不同而有差異；

2、它在免疫性疾病治療中起著不可替代的橋梁作用，醫生會選擇在合適的劑量和適當的療程；

3、如今大多數糖皮質激素的副作用，在家長的配合和醫生的嫻熟技術下也是可防可治的。

當然，對于糖皮質激素自身，作為如此性格迥異又有趣的靈魂，它至今仍在努力。它當然不僅僅希望享受拓寬治療邊界的樂趣，它想做的，是作為一顆星星放到人類醫學史的星空上。

（2）羥氯喹

羥氯喹是SLE的基礎治療；因為對眼睛的副作用，所以使用前和使用過程中醫生會檢查孩子眼科情況。（3）免疫抑制劑

對激素聯合羥氯喹治療效果不佳的SLE患者，需要加用免疫抑制劑；伴有臟器受累者，建議初始治療時即加用免疫抑制劑。但如前面提到的環磷酰胺、霉酚酸酯、甲氨蝶呤、環孢素等，具體選擇哪一種免疫抑制劑，要根據受累臟器的評估，依據診療指南和孩子的身體耐受情況來決定。（4）生物制劑

如果使用標準治療方案 (羥氯喹聯合糖皮質激素，聯合或不聯合免疫抑制劑) 后療效仍不佳，激素減量困難或頻繁復發，可加用生物制劑如貝利木單抗、利妥昔單抗。

SLE兒童生長發育是廣大家長關注的熱點，建議家長定期帶孩子評估生長發育情況及趨勢，必要時完善骨齡、生長激素水平等評估，對有特殊需求的孩子，且病情允許的條件下，也可考慮注射生長激素，但是需兒童免疫專科及內分泌科等多學科綜合評估后，在確保安全的情況下完成。

SLE兒童穩定后可正常上學，若遇到學業的特殊時期，可和醫生商量是否需要調整治療方案。綜上，希望在家長、醫生、孩子、社會的共同努力下，爭取讓SLE兒童獲得與正常兒童同樣精彩的生活。

協和醫學小貼士：

①由于服藥具有抑制免疫系統的作用，會使患者更易感染，或掩蓋感染，故應特別注意長期應用須密切觀察不良反應。

②用藥期間應定期檢測血壓、體重、血糖、血電解質、糞潛血，并進行眼科檢查。

③如需長期使用糖皮質激素應注意補充鈣和維生素D，以防止骨質疏松和骨折的發生。

④建議家長定期帶孩子評估生長發育情況及趨勢，必要時可考慮注射生長激素，但需在醫生綜合評估后確保安全情況下完成。

本文主題來源于《協和醫學雜志》2023年3期主題：兒童風濕免疫性疾病

編輯 丨劉洋 趙娜

審校 丨李娜 李玉樂 董哲 李慧文

監制 丨吳文銘

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來源: 協和醫學雜志