諾西那生鈉注射液是我國首個(gè)獲批治療脊髓性肌萎縮癥的進(jìn)口藥物，2019年進(jìn)入中國市場時(shí)每針價(jià)格高達(dá)70萬元，在2021年國家醫(yī)保目錄藥品談判中諾西那生鈉注射液遭到“靈魂砍價(jià)”，以3.3萬元每針的價(jià)格進(jìn)入醫(yī)保，并于2022年1月1日起執(zhí)行，大幅減輕了患者家庭負(fù)擔(dān)。

脊髓性肌萎縮綜合癥（SMA），是一種罕見的嚴(yán)重的遺傳性致殘致死性疾病，全球患病率：1~2/100,000人 ，為常染色體隱性遺傳，是一種神經(jīng)肌肉疾病，特點(diǎn)為運(yùn)動神經(jīng)元退化導(dǎo)致患者肌肉無力、萎縮，不影響認(rèn)知及智力，是導(dǎo)致嬰幼兒死亡的主要遺傳原因。根據(jù)患者發(fā)病年齡以及可達(dá)到的最大運(yùn)動功能可分為不同亞型，估計(jì)中國每年新發(fā)患者數(shù)850人，總患者人數(shù)25000人左右。

SMA因發(fā)病年齡與嚴(yán)重程度不同，會有不同的臨床表現(xiàn)，但是肌張力減退和肌肉無力與萎縮是常見的癥狀和體征。

臨床研究發(fā)現(xiàn)諾西那生鈉鞘內(nèi)注射治療可顯著提高SMA 1型患者生存率，改善吞咽、呼吸功能，持續(xù)達(dá)到運(yùn)動里程碑。可持續(xù)改善和穩(wěn)定SMA 2，3型患者的運(yùn)動功能。可穩(wěn)定成人SMA患者的病情并改善運(yùn)動功能，改變自然病程。