“醫學界”評選出2024年度“十大臨床突破”，它們將展示科研人員如何通過創新和努力，為人類健康帶來革命性的變化。 其中中國和美國團隊各占到了4項，美國以扎實的基礎研究能力和先進的醫療技術，仍在全球醫學創新中保持領先地位。而中國的發展速度令人矚目，尤其在基因治療、再生醫學等生物醫學領域，逐步實現了全球領跑。

通用CAR-T決戰自身免疫性疾病

2024年7月15日，在全球醫療界備受矚目的時刻，上海長征醫院聯合其他一些在醫學研究領域頗具影響力的機構，組成了一支匯聚眾多頂尖專家的精英團隊。他們經過長時間的艱苦鉆研與無數次的試驗，終于在國際權威學術期刊《細胞》上發布了一項重磅研究成果。這一成果宛如一顆璀璨的星辰，照亮了全球醫學界，尤其是在自身免疫性疾病的治療領域。

要知道，在當今世界，自身免疫性疾病猶如一片揮之不去的陰霾，籠罩著相當比例的人口。全球大約有20%的人口正不同程度地遭受著100多種形形色色的自身免疫性疾病的侵害。就拿系統性紅斑狼瘡（SLE）來說，這是一種令無數患者和醫療工作者都頭疼不已的疾病。它就像一個隱匿在暗處的惡魔，悄無聲息地潛入全球數百萬人的身體里，然后肆意地對人體的各個器官、系統進行嚴重的破壞。患者一旦被這個惡魔纏上，就仿佛陷入了無盡的痛苦深淵，長期被疲勞感籠罩，那是一種深入骨髓的疲憊，仿佛身體被抽干了力氣；皮膚也會出現惱人的皮疹，或紅或癢，不僅影響外觀，更讓患者在身體不適的同時承受著心理上的壓力；時不時的發燒，像一把無形的火在體內燃燒，讓患者備受煎熬；還有那如影隨形的疼痛，如同尖銳的刺，時刻刺痛著患者的神經。

在對抗這些自身免疫性疾病的艱難征程中，CAR - T療法的出現猶如一道曙光。這種療法有著神奇的功效，它有望深入到患者身體內部，精準地從根源上清除那些致病的漿細胞，就像是在身體內部進行一場精準的大掃除，將那些隱藏在角落里的“病根”徹底清除。而且，它還能夠重置患者的免疫系統，讓免疫系統重新恢復正常的功能，這就意味著自免疾病有可能被徹底治愈，為那些長期在病痛中掙扎的患者帶來了真正的希望。

早在2021年的時候，德國的學者就已經在CAR - T療法的探索道路上邁出了重要的一步。他們成功地運用自體CAR - T療法，治療了一名年僅20歲的患有難治性SLE的女性患者。這一消息一經傳出，就像一顆重磅炸彈，在全球范圍內引起了巨大的轟動。全世界的目光都聚焦到了CAR - T療法上，人們看到了戰勝自身免疫性疾病的新希望。

而上海長征醫院的徐滬濟教授帶領的團隊，在CAR - T療法的研究上更是取得了突破性的進展。他們首次報道了運用異體CAR - T成功治療自免疾病的案例。自體CAR - T療法雖然已經取得了一定的成果，但它存在一個局限性，就是要利用患者自身的細胞，這就意味著每一次治療都需要根據患者的具體情況實時定制，過程繁瑣且耗時較長。而異體CAR - T則有著獨特的優勢，它可以提前進行制備，并且能夠實現量產。這一優勢帶來的好處是多方面的，一方面，有望大幅度降低治療費用，讓更多的患者能夠負擔得起這種昂貴的治療；另一方面，患者一旦被確診，就能夠第一時間得到治療，無需經歷漫長的等待過程。徐滬濟教授憑借在這一領域的卓越貢獻，當之無愧地被評為2024年《自然》年度十大人物。這一榮譽不僅是對他個人的認可，更是對整個團隊以及CAR - T療法在自免疾病治療領域重要性的肯定。

然而，我們必須清醒地認識到，無論是自體CAR - T療法還是異體CAR - T療法，在目前的發展階段都還面臨著諸多的挑戰。就拿隨訪時間較短這一點來說，由于治療后的隨訪時間不夠長，導致我們難以全面、準確地評估治療的長期效果。而且，長期療效和安全性仍然是未知的領域，就像一片充滿迷霧的未知地帶，里面可能隱藏著各種潛在的風險。除此之外，在一系列的技術細節方面，也還存在著許多需要攻克的難題，這些技術細節就像是隱藏在暗處的礁石，隨時可能阻礙CAR - T療法的進一步發展。但是，不管前方有多少艱難險阻，CAR - T療法的出現和發展都可能是人類攻克自身免疫性疾病最好的一次機會。它就像一艘在黑暗中航行的船只，雖然前方充滿未知，但卻承載著無數患者的希望，朝著光明的彼岸奮勇前行。

來源: 桂林科普小達人